Fibrosis kistik mungkin mempunyai ubat baru

• April 24, 2024

Orang dengan fibrosis cystic boleh mempunyai harapan terima kasih kepada a ubat baru yang telah membuktikan secara drastiknya memperbaiki fungsi paru-paru daripada mereka yang menderita.

Pil ini adalah ubat pertama yang menyerang penyebab masalah dan bukan gejala penyakit keturunan ini; Bagaimanapun, hanya 5% orang yang menderita penyakit tersebut mempunyai penyakit mutasi perlu ubat untuk berfungsi. Dadah kedua sedang disiasat sehingga dengan kombinasi kedua, mereka dapat membetulkan penyakit dengan lebih berkesan.

Peter Mueller , pengarah saintifik Vertex Pharmaceuticals di Cambridge, Massachusetts, dan pasukannya, menguji ubat VX-770 dan plasebo kepada sekumpulan 161 orang dengan fibrosis sista lebih setahun.

Hasilnya menunjukkan bahawa kebanyakan peserta pulih sehingga 60% daripada fungsi paru-paru biasa. Mereka yang menerima VX-770 mereka mengalami peningkatan kira-kira 20% dalam fungsi paru-paru berbanding mereka yang menerima plasebo.

"Hasilnya melebihi jangkaan kami," kata Mueller selepas mempublikasikan penemuan itu.

Fibrosis kistik adalah a penyakit genetik , dibentangkan lebih kerap pada kanak-kanak, yang menyerang seluruh badan, secara progresif menyebabkan kecacatan dan kemungkinan kematian. Ia menjejaskan paru-paru, sistem pencernaan, kelenjar peluh dan kawasan lain.

Puncanya fibrosis kistik ia adalah disebabkan oleh kecacatan dalam a protein sel-sel paru-paru, yang dinamakan regulator konduktif transmembrane fibrosis sista (CFTR, dengan akronim dalam bahasa Inggeris). Serangan dadah VX-770 dan membetulkan kerosakan yang disebabkan oleh protein ini.

The Protein CFTR bentuk saluran pada permukaan membran paru-paru dan sel lain yang membawa ion klorida di luar dan di dalam sel. Apabila mereka gagal, paru-paru mula mengisi lendir , menjadikan pernafasan sukar dan, kepada pesakit yang paling lemah, jangkitan.

VX-770 membetulkan kecacatan dan "membuka saluran", kata Stuart Elborn , dari Universiti Queen di England dan penyiasat utama ujian.

Vertex mengumumkan bahawa ia menjangkakan bahawa dalam 2 atau 3 bulan ubat akan diluluskan oleh Amerika Syarikat dan Eropah.

Sumber: Yayasan Fibrosis Cystic, Scientist Berita dan Persatuan Mexico Fibrosis Cystic A.C.