Terapi gen membetulkan penyakit darah jarang

Penyelidik Jerman melaporkan bahawa melalui terapi gen (atau terapi gen) mereka berjaya membetulkan kerosakan gen yang bertanggungjawab untuk Sindrom Wiscott-Aldrich , penyakit yang dianggap jarang berlaku, tetapi menghancurkan kanak-kanak kerana ia menyebabkan pendarahan berpanjangan oleh lebam atau calar kecil. Gangguan ini menyebabkan kanak-kanak terdedah kepada jenis kanser dan jangkitan berbahaya, portal berita menerbitkan. Berita Hari Kesihatan.

Eksperimen ini dianggap berjaya, kerana sel implan dapat meningkatkan bilangan platelet dan memperbaiki beberapa sel sistem imun.

Walau bagaimanapun, salah satu daripada 10 kanak-kanak yang mengambil bahagian dalam kajian ini telah mengembangkan satu akut Leukemia sel T , hasil daripada pemasukan a gen yang sihat dengan cara vektor virus (virus yang diubahsuai yang berfungsi sebagai kenderaan untuk memperkenalkan bahan genetik ke dalam inti sel lain).

Kajian ini memperlihatkan kemajuan yang berpotensi dalam terapi gen dengan sel stem dalam gangguan genetik, kata pakar dan pengarah Pusat Kecemerlangan Pembaikan dan Pembaikan Otak di Universiti Florida Selatan, Paul Sanberg untuk Berita Hari Kesihatan, walaupun dia sedar bahawa ia perlu dicari vektor yang lebih berkesan dan insurans

Kanak-kanak yang mengalami sindrom Wiskott-Aldrich dilahirkan dengan a kecacatan genetik diwarisi dalam Kromosom X , yang menjejaskan bilangan dan saiz platelet dan menjadikan mereka lebih mudah terdedah kepada pendarahan dengan mudah dan menderita jangkitan

Rawatan yang paling banyak digunakan untuk sindrom ini ialah pemindahan saraf tunjang , yang bekerja, boleh menyembuhkan pesakit, walaupun prosedur berbahaya disebabkan oleh penolakan yang dapat dihasilkan oleh tubuh dan kepada jangkitan yang muncul kemudian.


Ubat Video: Pengobatan Leukimia baru dengan memodifikasi gen - Tomonews (Oktober 2020).